今年3月15日是2024年世界睡眠日，“**發(fā)作性睡病協(xié)作組研討會(huì)”在第十四屆**睡眠峰會(huì)暨第三屆發(fā)作性睡病與中樞性嗜睡癥國(guó)際論壇期間成功舉辦。

發(fā)作性睡病是一種罕見(jiàn)的睡眠障礙，2023年被列入我國(guó)《第二批罕見(jiàn)病目錄》。其核心癥狀是白天過(guò)度嗜睡、猝倒、入睡幻覺(jué)、睡眠麻痹和夜間睡眠障礙。 Tilorisan 由法國(guó)Bioprojet 公司開(kāi)發(fā)。它是世界上第一個(gè)獲得專利的H3反向激動(dòng)劑，也是第一個(gè)治療發(fā)作性睡病的非精神科控制藥物。已于2016年在歐洲、2019年在美國(guó)等主要市場(chǎng)上市，分別獲批上市，用于治療罕見(jiàn)病發(fā)作性睡病。朗宇集團(tuán)旗下朗華制藥擁有該藥物在中國(guó)的獨(dú)家開(kāi)發(fā)、注冊(cè)、商業(yè)化和生產(chǎn)權(quán)。作為朗華制藥的戰(zhàn)略合作伙伴，和森納藥業(yè)將與朗華制藥共同推動(dòng)蒂力生的商業(yè)化進(jìn)程，造福更多嗜睡癥患者。

在我國(guó)，鹽酸替羅利森片于2023年6月30日獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，2023年12月通過(guò)談判納入新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。它們是我國(guó)第一個(gè)批準(zhǔn)用于治療發(fā)作性睡病的藥物。它也是發(fā)作性睡病領(lǐng)域首個(gè)醫(yī)保藥物，也是發(fā)作性睡病領(lǐng)域唯一的非精神科控制藥物。 2024年1月，蒂力生將在中國(guó)正式商業(yè)化上市，并同步在醫(yī)保中落地。

世界睡眠協(xié)會(huì)秘書(shū)長(zhǎng)、亞洲睡眠協(xié)會(huì)主席、**大學(xué)**醫(yī)院韓芳教授表示，發(fā)作性睡病是一種罕見(jiàn)的睡眠疾病，在學(xué)齡兒童中高發(fā)，臨床癥狀包括：白天過(guò)度嗜睡和猝倒，導(dǎo)致大多數(shù)患者無(wú)法接受正常教育，成年患者普遍就業(yè)困難、收入低。發(fā)作性睡病創(chuàng)新藥的推出并納入醫(yī)保，將極大提高患者就醫(yī)積極性，促進(jìn)規(guī)范治療和隨訪，讓更多患者和家庭受益。

**大學(xué)**醫(yī)院韓芳教授

**睡眠研究會(huì)副會(huì)長(zhǎng)、睡眠障礙專業(yè)委員會(huì)主任委員、**發(fā)作性睡病協(xié)作組組長(zhǎng)、首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院詹書(shū)琴教授表示，蒂羅森已在中國(guó)推出特許經(jīng)營(yíng)。 2021年海南博鰲2023年獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市后，該試點(diǎn)項(xiàng)目很快被國(guó)家醫(yī)保局納入醫(yī)保目錄。這不僅將使更多的患者受益，也為我們臨床醫(yī)生提供了治療疾病、挽救生命的方法。武器可以進(jìn)一步促進(jìn)我國(guó)發(fā)作性睡病臨床診療能力和稀有睡眠領(lǐng)域?qū)W術(shù)研究水平的快速提升。

首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院詹淑琴教授

會(huì)議期間，32位睡眠疾病領(lǐng)域的主要專家也針對(duì)發(fā)作性睡病進(jìn)行了精彩分享和深入討論。預(yù)計(jì)國(guó)家醫(yī)保新藥蒂力生能夠填補(bǔ)我國(guó)發(fā)作性睡病治療領(lǐng)域此前的空白，為我國(guó)發(fā)作性睡病的治療提供良好的基礎(chǔ)。 **患者帶來(lái)好消息。

在世界睡眠日活動(dòng)上，來(lái)自浙江溫州的發(fā)作性睡病患者彬彬興奮地分享了她在春節(jié)前購(gòu)買(mǎi)醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)新藥替洛利辛的經(jīng)歷。 “去年我參加了蒂羅森在海南博鰲的中試藥物試驗(yàn)項(xiàng)目，感覺(jué)這個(gè)新藥非常有效。當(dāng)?shù)弥倭_森正式獲批上市并進(jìn)入醫(yī)保目錄后，我立即去詢問(wèn)如何購(gòu)買(mǎi)。藥品。結(jié)果讓我很驚訝。我發(fā)現(xiàn)在距離我家這么近的溫州七**醫(yī)院——醫(yī)院，我可以開(kāi)到這種新藥的處方，而且可以順利地通過(guò)醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)，而且我只需要支付費(fèi)用非常低。整個(gè)過(guò)程真是太意外、太驚喜了！”彬彬感慨道，“因?yàn)槲抑皡⒓舆^(guò)博鰲的用藥項(xiàng)目，所以對(duì)比性特別強(qiáng)：一是價(jià)格，博鰲是按照國(guó)外的價(jià)格來(lái)的。支付它的費(fèi)用仍然非常昂貴。但現(xiàn)在最讓我驚訝的是，參加醫(yī)保后價(jià)格下降了這么多。再加上醫(yī)療保險(xiǎn)可以報(bào)銷(xiāo)的比例更大，所以我的自付費(fèi)用就變得極低了?？梢哉f(shuō)是存在著巨大的差異。整整一個(gè)數(shù)量級(jí)！第二件事是方便。以前去博鰲吃藥是一件很困難的事?，F(xiàn)在，我在家就可以在醫(yī)院購(gòu)買(mǎi)并報(bào)銷(xiāo)這種新藥。只能用不可思議來(lái)形容?？梢哉f(shuō)。這是我春節(jié)前收到的最好的新年禮物！”

發(fā)作性睡病患者彬彬

**罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康表示，“一種罕見(jiàn)病一年之內(nèi)就在治療藥物和醫(yī)保藥物上取得了突破，這充分體現(xiàn)了國(guó)家和國(guó)家對(duì)診療的重視”去年將陣發(fā)性睡病納入《第二批罕見(jiàn)病目錄》，這也是政府、患者團(tuán)體和眾多臨床工作者共同努力的結(jié)果，希望隨著新藥和醫(yī)保的實(shí)施，讓更多的發(fā)作性睡病患者能夠得到早期診斷和治療，回歸健康社會(huì)?！?

**李林康，罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)

當(dāng)天，針對(duì)發(fā)作性睡病患者的公益網(wǎng)站“沉睡的考拉”在論壇上正式上線。公益網(wǎng)站集成了疾病介紹、治療方案、名師課程、醫(yī)學(xué)地圖、醫(yī)保信息查詢等多項(xiàng)實(shí)用功能。旨在提高社會(huì)各界對(duì)發(fā)作性睡病的認(rèn)識(shí)，引導(dǎo)患者群體積極面對(duì)、及時(shí)就醫(yī)。